[약제]Iptacopan 경구제(품명: 파발타캡슐)고시 제2025-102호(2025.7.1.)

 

 

■ 고시 신설 전체내용

1. 허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함

 

-아 래-

○ 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH: Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria)

1) 투여대상: 다음 가), 나) 조건 중 하나에 해당하는 경우

가) 유세포분석(Flow cytometry)으로 측정한 발작성야간혈색소뇨증과립구 클론크기(PNH granulocyte clone size)가 10% 이상이고, 유산탈수효소(LDH: Lactate dehydrogenase)가 정상 상한치의 최소 1.5배 이상이면서 C5 억제제(Eculizumab 또는 Ravulizumab 주사제)를 금기 등으로 투여할 수 없는 만 18세 이상의 환자로서 다음 하나에 해당하는 경우

 

- 다 음 -
(1) 혈전증: PNH 진단 전후로 치료적 항응고제 요법이 필요했던 혈전 또는 색전증 기왕력이 있으며 MRI, CT, Angiography, Sonography 등 영상 자료로 확인 된 경우

(2) 폐부전: 정상적인 활동의 제한을 초래하는 흉통 그리고/또는 숨가쁨(New York Heart Association Class III)이 있다는 심장내과 전문의의 소견과 함께 아래 중 하나를 만족하는 경우

 

   - 아 래 -
    (가) NT-ProBNP※의 의미있는 상승(> 160 pg/mL)
    ※ NT-ProBNP: N-말단 전구 뇌성나트륨이뇨펩타이드(N-terminal pro Brain Natriuretic Peptide)
    (나) Doppler echocardiography상 폐동맥고혈압의 확인
    (다) 침습적 혈관 압력 측정으로 폐동맥고혈압의 확인

 

(3) 신부전: 신부전 병력(eGFR≤60mL /min/1.73㎡)이 있으며 아래 중 하나를 만족하는 경우

- 아 래 -
(가) Biopsy로 hemosiderin 침착 (MRI상 hemosiderosis로 대신할 수 있음)이 확인되며 지속적인 Creatinine 상승을 보이는 경우(eGFR<60mL /min/1.73㎡)
(나) Acute renal failure가 있으며 투석이 필요한 경우

 

 

(4) 평활근 연축: 입원, 마약성 진통제가 필요한 중증의 재발성 통증 에피소드

 

나) C5 억제제 급여기준을 만족하여 6개월 이상 급여로 투여하였으나 헤모글로빈(Hb)이 10 g/dL 미만인 경우 또는 부작용 등으로 교체투여의 필요성이 있는 경우 (교체투여에 대한 투여소견서 첨부)

 

2) 교체투여

가) 동 약제 급여기준을 만족하여 급여로 투여 중 반응이 불충분하거나 부작용 등으로 투여할 수 없는 경우 C5 억제제로 교체투여는 투여소견서 첨부 시 사례별로 인정함

나) 동 약제 급여기준을 만족하여 급여로 투여 중 부작용 등으로 투여할 수 없는 경우 Pegcetacoplan 주사제로 교체투여는 투여소견서 첨부 시 사례별로 인정함

다) 동 약제 급여기준을 만족하여 급여로 투여 중 임신이 확인되는 경우 산후 3개월까지 Eculizumab 주사제로 교체투여를 인정하며, 이후에는 동 약제로 다시 교체투여하여야 함.

라) 동 약제 급여기준을 만족하지 못하여 전액본인부담으로 투여 중 임신이 확인되는 경우 산후 3개월까지 Eculizumab 주사제 급여기준의 1) 투여대상 가) 혈전증～라) 평활근 연축을 제외한 다른 기준을 만족할 경우 Eculizumab 주사제로 교체투여를 인정하며, 이후에는 동 약제로 다시 교체하여 전액본인부담으로 투여하여야 함.

 

3) 제외 대상

가) 과립구 클론(Granulocyte clone) 크기가 10% 미만인 환자

나) 재생불량성 빈혈에 다음 중 두 가지 이상 해당되는 경우
(1) 호중구수 0.5 X 10^9/L 미만
(2) 혈소판수 20 X 10^9/L 미만
(3) 망상적혈구(Reticulocyte) 25 X 10^9/L 미만
(4) 중증의 골수 저세포성(Bone marrow hypocellularity)

다) 다른 생명을 위협하는 질환(급성 골수성 백혈병 또는 고위험성 골수형성이상 증후군 등)을 동반하고 있어서 장기적인 예후에 치료로 인한 효과를 기대할 수 없는 환자

라) 치료에 대한 반응을 저하시킬 것으로 예측되는 다른 의학적 상태의 존재

마) 임신 및 산후 3개월 이내

 

4) 치료 효과 평가

치료 시작 후 매 6개월마다 모니터링하여 투여 유지 여부를 평가함

가) 모니터링 자료
(1) 6개월 간격 제출 자료
(가) 유산탈수효소(LDH: Lactate dehydrogenase)
(나) 전체 혈구수와 망상 적혈구
(다) 지난 6개월 동안의 수혈 현황
(라) 철 시험
(마) 요소, 전해질 및 사구체여과율(eGFR)
(바) 최근 임상 병력

(2) 12개월 간격 제출 자료
(가) 수막구균 백신 접종 확인 증명서
(나) 처음 적합성의 근거가 된 임상 증상에 대한 경과보고서
(다) 유세포분석(Flow cytometry)로 측정한 과립구 클론 크기

나) 투여 유지 기준
평가 후 다음과 같은 경우가 아니면 투여를 지속 할 수 있음

- 다 음 -

(1) 치료 효과를 평가하기 위한 모니터링 자료를 제출하지 않은 경우

(2) 파발타캡슐 투여에도 LDH가 정상 상한치 1.5배 이하로 지속적으로 감소하지 않는 경우 또는 LDH 수치가 정상 수치의 1.5배 이하로 유지하다가 다시 1.5배 이상으로 지속적으로 상승하는 경우(LDH 검사 주기는 2∼4주로 함). 단, 수술, 감염, 등으로 인한 LDH 증가 사례는 사례별로 인정토록 함.

(3) 파발타캡슐 투여에도 신기능이 악화되어 지속적인 신장투석요법을 유지해야 하는 경우

(4) 파발타캡슐 투여에도 생명을 위협하는 새로운 혈전이 발생한 경우

(5) 6개월 간격 모니터링 시 다음 중 두 가지 이상을 만족하는 경우
(가) 호중구수 0.5 x 10^9/L미만
(나) 혈소판수 20 x 10^9/L미만
(다) 망상적혈구(reticulocyte) 25 x 10^9/L미만

(6) Allogeneic stem cell transplantation을 시행하여 PNH관련 증상이 호전된 경우

(7) 12개월 모니터링 시 과립구 크기가 10% 미만이며 LDH가 정상 상한치 이하인 경우

(8) 기타 투여중지가 필요하다고 판단되는 경우 의학적 타당성 등을 감안하여 사례별로 인정함.

※ 동종조혈모세포이식(Allogeneic stem cell transplantation)의 인정 기준을 충족하는 경우 적극적 치료 방법인 이식을 고려하여야 함.

5) 투여 및 약제관리

가) 장기처방 시 1회 처방기간은 퇴원 및 외래의 경우에는 최대 30일분까지로 함.
나) 약제 투여기간 및 관리등의 확인을 위한 ‘환자용 투약일지’를 환자 또는 보호자가 작성하고 이를 요양기관이 관리하여야 함.

 

6) 조혈모세포이식을 실시하는 요양기관(“조혈모세포이식의 요양급여에 관한 기준”의 인력ㆍ시설 및 장비 기준에 적합한 요양기관)에 한하여 요양급여 인정함.

 

 

2. 파발타캡슐은 중대한 피낭성 세균 감염에 대한 감수성을 증가시키므로 모든 환자가 투약 최소 2주전에 수막구균 및 폐렴구균, B형 헤모필루스 인플루엔자(Hib)를 포함한 피낭성 세균에 대한 백신을 투여 받아야 하며 최신의 백신 접종지침에 따라 재접종해야 함. 단, 파발타캡슐을 즉시 투여해야 하는 경우 백신을 동시에 투여하며 항생제치료를 병행할 수 있음.

 

■ 고시 신설 고시번호(시행일자)

고시 제2025-102호(2025.7.1.)

■ 고시 신설 사유

○ Iptacopan 경구제 (품명: 파발타캡슐)가 신규 등재 예정임에 따라, 교과서, 가이드라인, 임상논문, 학회의견, 제외국 평가결과 등을 참조하여 급여기준을 신설함.



■ 관련문헌 등

· 약제급여평가위원회 및 건강보험정책심의위원회(‘24.9월)
· Harrison's Principles of Internal Medicine, 21e.(2022.)
· Hematology; Basic Principles and Practice.(2023.)
· Goldman-Cecil Medicine, 27th.(2024.)
· Onkopedia, Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) Guideline.(2024.9.)
· R. Peffault de Latour et al. Oral Iptacopan Monotherapy in Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria. N Engl J Med 2024;390:994-1008.
· R. Peffault de Latour et al. Oral Iptacopan Monotherapy in Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria. N Engl J Med 2024;390:994-1008.
· 대한혈액학회 (대혈학 제2024-212호, ‘2024.11.5.)
· NICE. (2024.9.)
· PBAC. (2024.7.)

 

고시 제2025-102호 Iptacopan 경구제.hwp

0.05MB

 

 

 

 

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